艾森曼格综合征：移植手术是唯一的选择！靶向治疗药正在观察研究中！

艾森曼格综合征(ES)，是一种发生在肺动脉的非常危险的高血压。在各种先天性心血管畸形中，由于血液通过心内或心外异常通道产生左向右分流，并使肺动脉压力增高；当肺动脉压达到或超过体循环压力时，就产生双向或反向分流的一种病理生理综合征。

各种分流性先天性心脏病如房间隔缺损、室间隔缺损、动脉导管未闭等均有可能发展为ES。

艾森曼格综合症1897年被维克多·艾森曼格报道，截止到目前为止，尽管对ES病理生理的理解已有很大进步，但仍无有效治疗措施可阻断病程进展。

在传统治疗上，艾森曼格综合征(ES)主要是吸氧、地高辛、利尿剂和或抗凝剂。这些方法虽然可以暂时缓解临床症状，但无法从根本上逆转疾病的进程。艾森曼格综合征(ES)出现的梗阻性肺血管病变，一直被视为不可逆的病理改变，这种病变一旦发生，就会失去手术矫治的最佳时机，因此ES一直被列为心脏外科矫治手术的禁忌证。

治疗艾森曼格综合征(ES)的唯一选择是肺移植或者心肺联合移植，但这又需要面临供体严重不足的情形，因此ES是一种难以治愈的顽疾。但好消息是，肺动脉高压靶向治疗药物目前已经开始投入使用，对艾森曼格综合征(ES)病人来说，这是一种新的希望。

近年来有大量关于临床应用靶向药物治疗艾森曼格综合征(ES)的报道，主要药物包括，内皮素受体拮抗剂(如波生坦，Bosentan)、磷酸二酯酶抑制剂(如西地那非，sildenafil)和前列环素类药物(如伊洛前列素)等。

例如，有很多研究可以证实，波生坦治疗艾森曼格综合征(ES)安全、有效，且其主要不良反应，肝功能损害的发生率并不高且可有效控制;因而多数国家的肺动脉高压(PAH)治疗指南或专家共识多推荐波生坦作为治疗心功能分级Ⅲ级艾森曼格综合征(ES)病人的一线治疗药物。

当然，临床选择靶向药物联合治疗时艾森曼格综合征(ES)时，会受到不同心功能等级的影响，当病人的心功能达到Ⅳ级时，不仅单种药物治疗效果欠佳，靶向药物联合治疗同样也起不到太大的效果。因此选择靶向药物联合治疗的时机很重要。

另外，尽管有证据显示，靶向药物能降低肺动脉压力和肺血管阻力、改善ES患者运动耐量、心功能分级，提高艾森曼格综合征(ES)病人的生活质量和生存率，但仍存在两大亟待解决的问题。首先是国内还没有形成统一的ES诊断标准，各医疗机构对ES的判断存在有争议，这给ES治疗效果的评估等带来挑战;其次是目前得到的许多数据多数来源于小规模、单中心研究，缺少大规模的多中心、对照研究，这使许多研究结果的可信度和说服力大打折扣，因此亟需更多高质量的多中心、随机化、对照试验，为ES的治疗寻找更多有力的依据。