近几日,一篇关于“日本攻克白血病”的文章广泛传播,文章称日本东京诺华制药近日研发成功了一种叫做Kymriah的药品能够治疗白血病。而随后有报道澄清,Kymriah其实是一款CAR-T疗法的商品名,早于2017年就由宾夕法尼亚大学研究团队和瑞士诺华制药研发并发售。
(图为CAR-T 技术的一种:Kymriah)
由于Kymriah制作过程中涉及基因操作,因此需要将细胞运送到美国进行,因此发售时收费高达3349万日元(约合人民币227万元)。这个价格对一般人来说难以承受,于是,日本今年5月宣布正式将Kymriah纳入医保,患者需承担费用降至41万日元(约合人民币2.77万元)。
有网友就表示,“技术上不是日本攻克了白血病。但是日本用制度,让自己的国民不再惧怕白血病,能医得起白血病。用制度'攻克’了白血病。”也有网友表示不服,我们国内著名血液学家王振义,发明的针对急性早幼粒细胞白血病的特效药,一盒药仅290元,且早已纳入医保造福了很多国人。
其实,目前不是所有的白血病都能用急性早幼粒细胞白血病的治疗方案。其中,最典型的就是白血病的复发情况。复发后的白血病主要治疗手段包括化疗、二次移植、供者淋巴细胞输注(DLI)及嵌合抗原受体修饰的T细胞(chimerican-tigenreceptorT-cell,CAR-T)治疗,等等。
(图为T淋巴细胞)
其中,DLI是目前白血病移植后复发治疗的主要手段,但对于当前移植主体(急性髓细胞白血病或急性淋巴细胞白血病)复发后的治疗并不理想,尤其对急性淋巴细胞白血病。 而CAR-T疗法的本质,是在原 DLI治疗基础上实现了精准化和靶向性,尤其对B细胞性急性淋巴细胞白血病移植后复发,CAR-T 可作为治疗的首选。
有相关的研究表示,与DLI相比,CAR-T 治疗具有缓解率高、起效快、并发症相对轻及开展条件要 求相对低等特点。尤其对于复发难治性急性 B 细胞白血病(B-ALL),其完全缓解率达 70% ~ 90%,3 ~ 5 年无瘤生存率为 40% ~ 60%,明显高于DLI治疗,长期缓解率虽然较低,但与DLI基本相似。因此是B-ALL移植后复发治疗的首选。
目前广泛的CAR-T 治疗流程为:首先分离出患者自己的 T 细胞( 或来自同种异体供者的 T 细胞) ,然后予以活化并进行基因修饰进而获得 CAR-T 细胞,并在体外扩增、筛选,最后回输至患者体内。由于这一过程属于定制型的基因治疗,药物完全没有办法规模化生产,因此费用方面才会非常高昂。
(图为淋巴细胞的一种)
而DLI治疗的有效率因疾病的种类和状态而不同,有效率分别为慢性粒细胞白血病(70%以上)>慢性淋巴细胞白血病>多发性骨髓瘤>骨髓增生异常综合征/急性髓细胞白血病>急性淋巴细胞白血病>非霍奇金淋巴瘤。其中,占移植绝对优势的急性髓细胞白血病,DLI治疗的有效率仅为20%~30%,急性淋巴细胞白血病则低于20%,早期复发、进展快的患者,DLI治疗的预后更差。
此外,CAR-T细胞疗法自从在急性 B 淋巴细胞白血病( B-ALL) 的治疗中取得巨大突破以来,全球诸多研究人员开始进行 CAR-T 临床试验,并呈逐年递增趋势。目前,临床试验中多采用第二代和第三代 CAR-T 技术,50% 以上的 CAR-T 临床实验在血液肿瘤中展开。相信,未来将会有更多的CAR-T疗法的药物。
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