这支药名称为Zolgensma(通用名 onasemnogene abeparvovec),基因治疗药。是全球第一款获批上市的腺相关病毒载体基因治疗药物。门诊一次性给药,静脉输注。患者只需购买一支,一支成本价210美元,也就是人民币1448万元。

这款药物的上市具有重大意义。

小儿脊髓型肌肉萎缩症(SMA)是一种染色体隐性遗传病,能导致婴儿瘫痪和过早死亡(分别为SMA 0和SMA1型)。每10万人患病率约为1-2人,每10万活产中约有8例,发病率约为1万分之1,SMA I型约占所有病例的60%。是最常见的引起婴儿死亡的遗传原因。

患有SMA1的婴儿在生命的最初几个月(通常在4到5个月内)就会出现临床症状,并且无法达到基本的运动发育要求,例如无需帮助就能坐下来。这些婴儿会经历肌肉的快速、显著恶化,出现吞咽困难甚至无法呼吸的症状,而这些症状SMA1、SMA3和SMA4发病率和死亡率的主要原因。该病生存率极低,平均死亡年龄为10.5个月。


SNA1.png


在美国,2016年前小儿脊髓型肌肉萎缩症一直采用姑息治疗。直到2016年底,nusinersen的出现。Nusinersen是鞘内注射给药,患者需要在64天内接受4次负荷剂量,然后每4个月接受维持剂量,也就是终身治疗。据估计,nusinersen终身治疗的费用为630万美元。

而由AveXis公司开发的Onasemnogene abeparvovec,也就是Zolgensma,有研究表明,对于被诊断为SMA1的婴儿,注射Zolgensma获得的预期寿命成本会低于或类似于nusinersen慢性治疗,每位患者的平均终生成本估计为420万美元至6.6亿美元。


image.png


近几十年来,许多人希望基因疗法可以解决各种人类疾病。一些神经肌肉和肌肉疾病、血友病、免疫缺陷和遗传性视网膜疾病通过体内基因治疗,已经取得了一些潜在的突破性结果。而对于许多人来说,实现基因疗法的最有力的例证就是AvXis公司开发的Zolgensma(通用名onasemnogene abeparvovec)。

美国食品和药物管理局局长戈特利布对于基因疗法的观点是很有启发性的:“在接下来的几年中,我们将看到基因疗法成为治疗和治愈许多我们最具破坏性和难治性疾病的主要支柱。”美国FDA2017年即批准了三个基因疗法的药物:离体基因修饰的癌症细胞疗法(tisagenlecleucel、axicabtagene ciloleucel)、体内基因疗法(voretigene neparvovec)。

因此,一支Zolgensma成本价210美元,1448万元贵吗?

 




发布评论:

为你推荐

  • 为什么刚出生的婴儿容易死亡?

    为什么刚出生的婴儿容易死亡?

    孩子在刚出生后的第一个月内,会遭遇极高的死亡风险,而其中感染,则是引发新生儿死亡的主要原因。据报道,全球有260万新生儿在出生后第一个月内死亡。而全球每年出生的新生儿死于感染性疾病的,约有160万...

    查看详情 →

  • 医院不作为:新生儿院内肠道病毒感染身亡

    医院不作为:新生儿院内肠道病毒感染身亡

    有新闻报道,5月11日,广东省卫生健康委员会和佛山市有关部门接受记者采访时表示,近期发生的南方医科大学顺德医院新生儿感染事件,经查后确认是一起由肠道病毒引起、因管理不善造成的严重医疗事故。对于新生儿来...

    查看详情 →

需求提交

  • 您需要的服务模块(可多选)

  • 您的信息仅用于国康需求提交,将严格被保护,
    国康承诺不泄露信息给任何第三方。

最新内容
热门标签
医养医养管家名医问答疾病问答医养问答健康问答糖尿病乙肝高血压长沙私人医生长沙名医长沙家庭医生痛风济南私人医生济南名医济南家庭医生甲亢西安私人医生西安名医西安家庭医生
客户评价

国康的模式很独特,服务质量也抓得很严,确实解决了我们高管团队很多健康问题。

腾讯创始人马化腾

未来的一切都在云端,爱和良知永远不变,国康的服务很有爱。

金蝶创始人徐少春

健康的人力资源是时代集团的重要企业资产,我们选择了国康私人医生服务为团队的健康保障,他们的健康管家非常专业贴心,高效的为我们解决了大病的治疗和预防问题,很有价值。

时代集团总裁王小兰

国康提供的专业就医、企业保健等闭环服务很有价值,大大减少了员工外出就医的时间并降低了员工患病风险,增强了员工的归属感和幸福感。

微众银行行长李南青

有了国康的服务,自已健康有了保障。现在能把更多的精力和时间投入到工作与生活中去,真是解决了很多问题!

旭辉董事长林中

有了国康,我们也像西方家庭一样,有了自己的健康守门人了。

杰克总裁阮积祥

2019

05/29

分享

国康健康管理,汇聚全球名医

© 2019 国康私人医生健康管理集团. All Rights Reserved.

粤ICP备13080796号-2