目前有统计数据表明,肝细胞癌(HCC)是全球第五大常见恶性肿瘤,也是癌症相关死亡的第三大原因。主要的诱发病症是乙型肝炎病毒(HBV)和丙型肝炎病毒(HCV)感染。迄今为止,治疗方法包括肝移植、手术切除或消融; 然而复发、转移和死亡率仍然很高。因此,基因治疗等替代疗法越来越被认为是一种可行的方案。

目前,手术、放疗和化疗的多模式治疗仍然是癌症治疗的基石,基于诊断阶段,用于癌症的辅助治疗。不幸的是,化学疗法和放射疗法具有副作用,并且在一些情况下,患者的治疗必须推迟,直到这些不良反应消退为止。

最常见的不良反应来自骨髓抑制。在一些情况下骨髓抑制需要住院。因此,已经针对多种类型的癌症研究了新的给药途径和治疗方法,主要方法是局部治疗。在大多数情况下,静脉内给药的化学疗法,在某些情况下可以口服给药,甚至靶向治疗也可以口服给药。

  据了解,目前正在研究的,具有多种基因突变的、多种癌症类型的肝癌,靶向治疗后可能发生新的突变,基因疗法则相对是毒性较小的疗法。例如,自杀基因疗法,具有将穿透肿瘤的无毒药物转化为细胞毒性的能力。在施用的病毒或细菌基因的帮助下,前药转化为活性药物在肿瘤内部起作用。最重要的是,正常细胞不受影响。

迄今为止自杀基因治疗已得到研究:已经观察到,自杀基因疗法在化疗耐药的癌细胞系中,是有效的并且可以增强放疗的效果。此外,自杀基因疗法正在通过使用技术如纳米颗粒有效地穿透任何肿瘤微环境。

总的来说,为了使基因治疗起作用,必须针对每种癌症类型选择特定载体或前药。因此需要新的基因载体和转运蛋白。而在未来,用作基因治疗载体的小分子,就可以对局部治疗或全身治疗具有持续释放作用的能力。





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